“孤儿药”，想说爱你不容易

“来那度胺”(治疗多发性骨髓瘤的药物)则要5万多元，但这些还不是最贵的药品。

　　医院不常备 购买需申请

　　7月27日，山东省千佛山医院静脉药物配制中心工作人员表示，像“格列卫”、“白消安注射液”、“阿糖苷酶”(治疗I型戈谢病的药物)等治疗罕见病药物大部分是国外药企生产的，此类药物进口比例约占70%，部分药品价格较贵，例如“格列卫”一盒120片，价格为23888元，部分患者需15天左右服用一盒，且需长期服用。医院只有少部分治疗罕见病的药品，也不会大规模进货。此类药品都是由医生向医务部申请，凭申请单或资格证向药厂购买。

　　山东大学第二医院郝医生称，此类药品都不属于医院常规采购药，也不会常备，只有患者有需求时，医院药学部才会去采购，具体种类、价格可登录山东省药品集中招标采购平台网站查询。

　　山东省立医院门诊药房工作人员称，“阿糖苷酶”等药品目前没有，具体需询问医院药剂科。

　　济南市其他医院如山东大学齐鲁医院、济南市中心医院等“孤儿药”也基本不常备。

　　“孤儿药”法律 至今未出台

　　7月31日，一位曾在山东新华医疗器械公司工作的业务员说：“2009年的时候，《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。但迄今尚没有一部专门的‘孤儿药’法律出台，这从法律政策层面严重阻碍了‘孤儿药’的研发。从生物制药领域的规划来看，未来几年药物研发还是以中国重大疾病为主。这个从国家层面也可以理解，中国连重大疾病都是以仿制药为主，就更没有财力和精力来研发‘孤儿药’了，当然研发水平和欧美也有很大差距。”

　　与之相比，美国在1983年就通过了“孤儿药”法案，2002年又通过罕见病法案，99%罕见病患者通过接受以商业保险为主的方式获得治疗;意大利政府建立3000万欧元的基金用于罕见病的治疗;澳大利亚则通过“救生药品基金计划”来保障酶缺乏症患者的治疗所需;巴西政府将“戈谢氏病”纳入联邦报销目录中;我国台湾地区全额报销罕见遗传病患者使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用。

　　药企无利润 研发路坎坷

　　2011年，“硫酸鱼精蛋白注射液”也曾出现过全国性缺货现象，药企原料成本、能源成本、人工成本持续上涨，但该药长期维持低价状态，企业生产处于无利可图的现状，影响了生产积极性。记者电话询问了外省一家药企公司，问及为何市场有需求却不生产这一类“孤儿药”?制造部王先生直言：“因为没有利润，企业自负盈亏不可能做赔本的买卖。”

7月30日，山东大学齐鲁医院一位医生对记者表示，“研发‘孤儿药’是一个既费时又费力的过程。从筛选有潜力的化合物、实验室研究药效、评价毒性、研制制剂，到临床试验验证有效性和安全性这个过程，一般需要十几年才能完成。药品的专利期限为20年，而药物的专利一般是在合成得到这种物质时申请的，当真正获批上市的时候，这20年的专利期已经过去大半，在市场上卖不了几年就会被仿制药抢了生意。另外，研发新药的失败率极高，研发过程每向前进行一步，都会有大批不符合要求的备选化合物被淘汰，如果最终能剩下一两个进入市场，那已经算是十分幸运。而上市后的药物一旦被发现存在安全问题，监管部门立刻会对它予以处分，严重时会逐出市场，搞不好十几年的努力和钱财都付之东流，因此很少有国内制药企业