“孤儿药”，想说爱你不容易

7月30日，山东大学齐鲁医院一位医生对记者表示，“研发‘孤儿药’是一个既费时又费力的过程。从筛选有潜力的化合物、实验室研究药效、评价毒性、研制制剂，到临床试验验证有效性和安全性这个过程，一般需要十几年才能完成。药品的专利期限为20年，而药物的专利一般是在合成得到这种物质时申请的，当真正获批上市的时候，这20年的专利期已经过去大半，在市场上卖不了几年就会被仿制药抢了生意。另外，研发新药的失败率极高，研发过程每向前进行一步，都会有大批不符合要求的备选化合物被淘汰，如果最终能剩下一两个进入市场，那已经算是十分幸运。而上市后的药物一旦被发现存在安全问题，监管部门立刻会对它予以处分，严重时会逐出市场，搞不好十几年的努力和钱财都付之东流，因此很少有国内制药企业关注‘孤儿药’的研发。目前来说，中国多数药企为了自身利益，主要生产品牌畅销药品，赚常见病患者的钱。”

　　“孤儿药”市场 洋巨头把持国内药企忽视“孤儿药”研发，国外药企则长驱直入，纷纷抢占中国市场。

　　目前，“孤儿药”多为国外药企生产。记者通过国家食品药品监督管理局网站公共查询发现，像“白消安注射液”“美法仑”(抗肿瘤的药物)“伊米苷酶”(治疗戈谢氏病的药物)等大部分“孤儿药”只有进口药品，没有国内药企生产。如“贝沙罗汀”(用于治疗皮肤T-细胞淋巴瘤的药物)部分进口药品虽在国外上市但我国并未进口，只有“奥曲肽”(治疗肢端肥大症的药物)等少量药品为国产，中国“孤儿药”市场基本被国外药企控制，多数罕见病患者只能选择进口药或者无药可用。

　　近年来借力生物技术发展，国外“孤儿药”研发效率大幅提高，目前已有491个处于临床和后期研发状态的罕见病药物。而辉瑞、诺华、赛诺菲、丹麦诺、诺德和美国礼来等药企均开始在罕见病药物领域排兵布阵，葛兰素史克与辉瑞都建立了专用于开发治疗罕见病的部门。国外各大药企公司也加强合作和收购，促进“孤儿药”研发。

　　美国制药工业协会的数据显示，开发和上市一种新药，在欧洲的成功率为1/4317，美国仅为1/6155，同时新药获准上市并不意味着商业领域的成功。一旦成功，就以其昂贵价格而著称。汤森路透报告指出，2000年至2010年，全球“孤儿药”的复合年增长率为26%，高于普通药的20%。目前，全球“孤儿药”年销售额约500亿美元。

　　国产特效药 期待早上市

　　记者了解到，患者对国家、药企研发“孤儿药”都非常期待。“现在国外药企抢占‘孤儿药’市场，诺华制药公司生产的‘格列卫’价格太高，希望国产特效药能早日上市。”一位白血病患者家属告诉记者。

　　7月29日，济南一位从事药剂方面多年的专家栾主任表示，现行医疗政策是保障人民享有基本的医疗保健，对治疗尚未纳入大病保险范围的罕见病没有具体政策支持，也没有具体指定制药企业研发生产此类药品。我国自主研发的新特药很少，国内制药企业多会做强自身畅销药的品牌，但鉴于新特药的研究成本高、风险大，又涉及国外专利保护，一般药企不会去做。

从事医药代表工作六年的于先生说：“中国多数药企最热衷的研发方向永远都是常见慢性玻常见，就意味着消费群体大;慢性，就意味着每一个用药人都能消费掉很多药物。这样一来，利润自然滚滚而来。其实无论在哪个国家，药企